北京時間2023年8月28日，開拓藥業(yè)（股票代碼：9939.HK），一家專注于潛在同類首創(chuàng)和同類最佳創(chuàng)新藥物研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化的生物制藥公司，公布了2023年中期業(yè)績及近期業(yè)務(wù)亮點。

 

2023年中期業(yè)績亮點

 

● 全球臨床開發(fā)穩(wěn)步推進(jìn)，皮科管線亮點不斷，獲得多個里程碑進(jìn)展

 

KX-826治療男性脫發(fā)的中國III期臨床試驗已完成全部患者入組，預(yù)計2023年第四季度獲得頂線數(shù)據(jù)。女性脫發(fā)中國III期臨床試驗、男性脫發(fā)美國/全球III期臨床試驗正在積極準(zhǔn)備中

 

KX-826治療脫發(fā)的長期安全性III期臨床試驗已啟動并完成首例患者入組

 

GT20029治療男性脫發(fā)的中國II期臨床試驗已完成全部患者入組，預(yù)計2024年第一季度獲得頂線數(shù)據(jù)

 

中美I期臨床試驗超200名受試者數(shù)據(jù)驗證GT20029具有良好的安全性

 

● 科研實力不斷精進(jìn)，多項成果亮相AAD、AACR、ESMO等國際學(xué)術(shù)會議

 

● 指數(shù)納入再下一城，成為滬深兩市港股通“雙納入”股票

 

● 穩(wěn)健的財務(wù)狀況，截至2023年上半年，公司的現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物以及定期存款為人民幣701.9百萬元

 

● 公司將于北京時間2023年8月29日上午10:00-11:00舉行2023年中期業(yè)績發(fā)布會

 

全球臨床開發(fā)穩(wěn)步推進(jìn)，皮科管線亮點不斷

 

作為專注于潛在同類首創(chuàng)和同類最佳創(chuàng)新藥物研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化的生物制藥公司，開拓藥業(yè)前瞻性布局了包含小分子創(chuàng)新藥、生物創(chuàng)新藥及聯(lián)合療法的多元化產(chǎn)品管線，目前擁有7款在中國和全球開展臨床I-III期研究的新藥項目。2023年上半年，開拓藥業(yè)高效推進(jìn)產(chǎn)品管線的全球臨床開發(fā)，特別是皮科管線亮點不斷，達(dá)成多個重要里程碑。

 

KX-826，外用雄激素受體（AR）拮抗劑，正在進(jìn)行男女性雄激素性脫發(fā)（脫發(fā)）、痤瘡治療的臨床開發(fā)。KX-826是全球首個進(jìn)入注冊性III期臨床試驗用于脫發(fā)治療的AR拮抗劑。

 

2023年7月19日，KX-826治療脫發(fā)的長期安全性III期臨床試驗完成首例患者入組。該試驗于2023年4月18日獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)開展。

 

2023年5月11日，公司宣布KX-826治療男性脫發(fā)的美國II期臨床試驗已成功完成。與基線相比，治療24周后的結(jié)果具有統(tǒng)計學(xué)和臨床意義，且安全性良好。公司正在積極準(zhǔn)備KX-826治療男性脫發(fā)的美國/全球III期臨床試驗。

 

2023年3月28日，公司宣布KX-826治療男性脫發(fā)的中國注冊性III期臨床試驗已完成全部740名患者入組，預(yù)計將在2023年第四季度獲得該試驗的頂線數(shù)據(jù)。

 

此外，公司正在積極準(zhǔn)備KX-826治療女性脫發(fā)的中國III期臨床試驗。

 

KX-826治療痤瘡的中國II期臨床試驗于2022年10月14日完成全部160名患者入組。該項試驗已于近期完成，結(jié)果顯示KX-826具有良好的安全性和有效性。在第12周時，達(dá)到治療成功（根據(jù)研究者整體評估（IGA）5分量表，把IGA評分下降到0-1且下降等級≥2級記為成功）的患者均出現(xiàn)在試驗組。對比基線非炎性病變數(shù)≥30的亞組事后分析，與安慰劑相比，KX-826組的非炎性和炎性病變數(shù)均出現(xiàn)明顯改善，并可持續(xù)至12周，改善效果最初在第2周的時候被觀察到。KX-826的安全性良好。在研究過程中，大多數(shù)不良事件為輕度局部皮膚刺激癥狀，且發(fā)生率與安慰劑組相似。未發(fā)生任何導(dǎo)致退出試驗或死亡的不良事件。

 

GT20029，外用AR-PROTAC化合物，正在進(jìn)行脫發(fā)和痤瘡治療的臨床開發(fā)。GT20029基于公司自有PROTAC平臺開發(fā)，是全球首個進(jìn)入II期臨床試驗的外用PROTAC化合物。

 

2023年8月22日，GT20029治療男性脫發(fā)的中國II期臨床試驗完成全部180名患者入組，預(yù)計將在2024年第一季度獲得該試驗的頂線數(shù)據(jù)。

 

2023年2月10日，公司公布GT20029治療脫發(fā)及痤瘡的美國I期臨床試驗的頂線結(jié)果。結(jié)果顯示，GT20029在健康受試者、脫發(fā)受試者和痤瘡受試者中均展示良好的安全性、耐受性和藥代動力學(xué)特征。

 

GT1708F，Hedgehog/SMO抑制劑，正在進(jìn)行血液腫瘤和特發(fā)性肺纖維化（IPF）治療的臨床開發(fā)。

 

2023年5月8日，公司宣布GT1708F治療惡性血液疾病的中國I期臨床試驗成功完成。結(jié)果顯示，GT1708F展現(xiàn)出良好的安全性和耐受性，所有患者均未發(fā)生劑量限制性毒性（DLT）和與研究藥物有關(guān)的嚴(yán)重不良事件（SAE）。在劑量遞增階段，自180mg劑量組起，在多線治療失敗的急性骨髓性白血?。ˋML）患者中觀察到初步療效，AML患者髓系原始細(xì)胞較基線最高下降了62%。

 

公司計劃進(jìn)一步探索GT1708F治療IPF的潛力，目前正在積極準(zhǔn)備GT1708F治療IPF的中國II期臨床試驗。

 

除此之外，公司產(chǎn)品管線還包括臨床階段的普克魯胺、迪拓賽替（GT0486）、ALK-1抗體（GT90001）和GT90008，以及臨床前階段的c-Myc抑制劑，PROTAC平臺基于其他靶點的化合物和ALK-1/VEGF雙特異性抗體等。

 

科研實力不斷精進(jìn)，多項成果亮相國際學(xué)術(shù)會議

 

2023年上半年，開拓藥業(yè)多項研究成果亮相AAD、AACR、EMSO等國際學(xué)術(shù)大會，展現(xiàn)了公司不斷精進(jìn)的科研實力，進(jìn)一步驗證公司產(chǎn)品管線First-in-Class的潛力。

 

普克魯胺治療轉(zhuǎn)移性乳腺癌中國I期臨床試驗結(jié)果亮相2023年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會年會（ESMO 2023）

 

KX-826治療男性脫發(fā)、女性脫發(fā)中國II期臨床試驗結(jié)果和GT20029治療脫發(fā)和痤瘡中國、美國I期臨床試驗結(jié)果亮相2023年歐洲皮膚病與性病學(xué)會年會（EADV 2023）

 

KX-826治療女性脫發(fā)中國II期臨床試驗結(jié)果亮相中國第七屆全國毛發(fā)學(xué)術(shù)會議（CHRS 2023）

 

KX-826治療男性脫發(fā)中國II期臨床試驗結(jié)果亮相中國中華醫(yī)學(xué)會第二十八次全國皮膚性病學(xué)術(shù)年會（CSD 2023）

 

Hedgehog/SMO抑制劑GT1708F治療AML的最新臨床前研究結(jié)果亮相2023年美國癌癥研究協(xié)會年會（AACR 2023）

 

KX-826和GT20029治療脫發(fā)和痤瘡的臨床進(jìn)展在2023年美國皮膚病學(xué)會年會（AAD 2023）備受關(guān)注

 

指數(shù)納入再下一城，市場認(rèn)可度持續(xù)提升

 

開拓藥業(yè)在資本市場的認(rèn)可度持續(xù)提升。2023年3月，開拓藥業(yè)股票獲調(diào)入滬港通名單，公司此前已被納入深港通，此次調(diào)整后意味著公司股票成為滬深兩市港股通“雙納入”股票。這進(jìn)一步擴(kuò)大了公司內(nèi)地投資者的基礎(chǔ)，持續(xù)提升公司股票的流動性和市場影響力。

 

2023年2月24日，第十屆港股100強(qiáng)名單發(fā)布。開拓藥業(yè)憑借在市值、現(xiàn)金、上市回報率、研發(fā)投入（R&D）及產(chǎn)品管線五個維度的綜合實力，以及已取得的成績和未來發(fā)展?jié)摿Γ脒x本屆港股100強(qiáng)之生物科技股15強(qiáng)榜單。

 

此外，2023年6月28日，2022年度中國生物醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新力百強(qiáng)系列榜單公布。開拓藥業(yè)憑借卓越的創(chuàng)新研發(fā)能力，成功入選“中國小分子藥物企業(yè)創(chuàng)新力TOP30”排行榜。公司已連續(xù)三年入選該榜單，充分體現(xiàn)了業(yè)界對公司創(chuàng)新能力的高度認(rèn)可。

 

財務(wù)狀況穩(wěn)健

 

公司的虧損凈額由截至2022年6月30日止六個月的人民幣518.4百萬元減少人民幣306.3百萬元或59.1%至截至2023年6月30日止六個月的人民幣212.1百萬元。該等虧損減少主要由于公司研發(fā)支出及行政支出減少。

 

公司的研發(fā)成本由截至2022年6月30日止六個月的人民幣461.1百萬元減少人民幣296.5百萬元或64.3%至截至2023年6月30日止六個月164.6百萬元。該等成本減少主要由于公司根據(jù)市場環(huán)境以及資金狀況適時調(diào)整業(yè)務(wù)投入并持續(xù)推進(jìn)核心產(chǎn)品的臨床試驗（如KX-826、GT20029用于治療脫發(fā)和痤瘡的多項試驗）。

 

截至2023年6月30日，公司的現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物以及定期存款為人民幣701.9百萬元。另外截至2023年6月30日，公司未動用的銀行融資為人民幣90百萬元。公司在手現(xiàn)金充裕，能夠支持公司的臨床以及研發(fā)推進(jìn)。

 

董事長寄語

 

開拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官童友之博士表示：2023年上半年，國內(nèi)市場整體呈現(xiàn)復(fù)蘇，在面對機(jī)遇與挑戰(zhàn)并存的大環(huán)境下，公司上下凝心聚力，重塑以皮科領(lǐng)域為主、腫瘤領(lǐng)域并行推進(jìn)的管線，發(fā)揮公司在皮科領(lǐng)域的獨特和領(lǐng)先優(yōu)勢，穩(wěn)步推進(jìn)產(chǎn)品在全球的臨床開發(fā)進(jìn)程，并獲得多個里程碑進(jìn)展。

 

核心產(chǎn)品KX-826完成男性脫發(fā)中國III期臨床試驗的入組和美國II期臨床試驗，并啟動了中國長期安全性III期臨床試驗，女性脫發(fā)中國III期臨床試驗和男性脫發(fā)美國/全球III期臨床試驗也在積極準(zhǔn)備中。GT20029也完成了男性脫發(fā)中國II期臨床試驗的入組。資本市場方面，繼被納入深港通之后，公司再下一城獲調(diào)入滬港通名單，成為滬深兩市港股通雙納入股票，獲得了更多投資者的關(guān)注?？蒲袑W(xué)術(shù)方面，公司多項研究成果亮相AAD、AACR、ESMO等國際學(xué)術(shù)會議，科研實力不斷精進(jìn)。

 

展望未來，我們將繼續(xù)通過自主研發(fā)、合作開發(fā)和對外授權(quán)，加快推進(jìn)產(chǎn)品在中國和全球的開發(fā)進(jìn)程，期待盡快獲得核心產(chǎn)品KX-826和GT20029的頂線數(shù)據(jù)，早日實現(xiàn)商業(yè)化。自公司創(chuàng)立以來，我們始終聚焦未被滿足的臨床需求，期待能為患者帶來更多創(chuàng)新療法，同時也為股東創(chuàng)造更多價值。

 

*詳情請參閱2023年中期業(yè)績公告